我国约有700万矮小症患儿，且发病人数仍呈上升趋势。生长激素是儿童矮小症的核心治疗药物，然而长期以来，我国儿童生长激素治疗领域面临着“短效制剂每日注射依从性难保证、长效药物价格高且选择有限”的困局。近日，新一代长效生长激素——怡培生长激素注射液纳入2025国家医保药品目录，将有力打破这一困局。新版医保药品目录自2026年1月1日起正式执行。
作为儿童内分泌领域的I类创新药，怡培生长激素注射液是全球首个Y型40kD聚乙二醇长效生长激素，用于治疗3岁及以上儿童生长激素缺乏症所致生长缓慢。药物通过创新结构修饰的Y型聚乙二醇长效生长激素，可更大程度地保留药物的生物学活性，药效持续时间得到延长，实现每周一次给药。北京协和医院伍学焱教授介绍，Ⅲ期临床数据显示，怡培生长激素年化生长速率非劣于进口短效制剂，不良反应发生率相似，且怡培生长激素组中和抗体和抗药抗体检出率为零，安全性表现优异，一周仅需注射一次，有效解决儿童治疗中的漏针难题。除了创新专利技术带来的长效与安全优势，其在注射体验上也进行了多项优化：采用次抛设计，无防腐剂，长期使用更安心；无柠檬酸、无增溶剂，有助于减少注射疼痛与刺激；全程隐针设计，有效缓解儿童恐针情绪，智能注射笔一分钟极简注射操作，避免注射风险，全程记录减少漏针风险。
伍学焱教授指出，医生非常看重生长激素的长期安全性和患儿的依从性。创新药物的稳定性、安全性优势打消了医生对长期用药的顾虑，人性化设计显著提升患儿配合度。此次纳入新版医保药品目录后，药价下降超50%，大幅减轻患者经济负担，为矮小症患儿提供了新的选择，提高了治疗可及性。同时体现了国家对儿童健康的高度重视和对医药自主创新的肯定，彰显了国家支持高质量医药创新的坚定决心。
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